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基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法（delandistrogene moxeparvovec-rokl）

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法（delandistrogene moxeparvovec-rokl）

  • 药品别名：

    SRP-9001，ELEVIDYS

  • 剂型：

    静脉输注用混悬剂

  • 规格：

    标称浓度为1.33 × 1013 vg/mL

  • 有效期：

    在≤−60º温度下冷冻保存12个月

  • 原研药厂：

    Sarepta Therapeutics, Inc.

  • 产地：

    美国

  • 价格：

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主要终点是评估通过蛋白质印迹法测定本品微肌营养不良蛋白表达的影响。

对于接受本品剂量为1.33 × 1014 vg/kg 的 4 至 5 岁受试者，本品输注后第12周，本品微肌营养不良蛋白表达水平平均值 （SD）（相对于基线的变化）：

-试验Study 1结果：95.7%（N=3，SD：17.9%）

-试验Study 2 Cohort 1结果：51.7% (N=11, SD: 41.0%) 



参考链接：https://www.elevidys.com/PI

作者：药得医学编辑团队

医学审核：药得医学审核团队

发布日期：2024-01-02

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