临床研究显示，使用delandistrogene moxeparvovec-rokl后，患者肌肉中可检测到微型肌营养不良蛋白的表达，有助于改善肌肉功能。部分研究指出，在接受治疗的儿童中，约12周后可观察到肌肉蛋白表达明显提升，部分运动能力指标（如起身时间、六分钟步行测试）出现改善。不过在一项为期52周的对照研究中，主要运动评分（NSAA）改善未达到统计学显著差异。因此，该疗法的主要优势在于延缓肌肉退化进程、提供长期潜在获益，而非短期快速改善症状。疗效因人而异，与年龄、病程、肌肉损伤程度密切相关，医生需结合患者具体情况做出个体化预期和决策。
参考资料：https://www.drugs.com
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