基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法的价格和购买渠道

基于腺病毒（AAV rh74）基因载体的delandistrogene moxeparvovec-rokl，是一款用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的基因疗法。由于其采用一次性给药、长效治疗的模式，并融合了先进的基因工程技术，其定价也相对较高。根据公开资料显示，该药物在美国的定价为每次治疗约330万美元，是目前全球最昂贵的药物之一。这一高昂价格涵盖了基因载体制造、纯化、储存、运输及精准给药等复杂环节的成本，也体现了罕见病治疗领域中技术壁垒与市场规模的矛盾。

对于患者而言，购买delandistrogene moxeparvovec-rokl的主要渠道集中在美国等已经批准该药物上市的国家。目前，中国大陆尚未批准该疗法上市，因此患者如有使用需求，一般需通过正规海外医疗转诊平台、跨境药房、或第三方国际医疗机构协助申请治疗。部分患者也可能选择前往美国进行评估与治疗，但需要满足该疗法的适应症要求，包括基因突变类型、年龄（目前仅限4至5岁）、既往治疗史及整体身体状况等。

在购买和使用该药物之前，患者必须进行严格的基因检测和全面的医学评估，以判断是否符合用药标准。此外，delandistrogene moxeparvovec-rokl作为一种病毒载体基因疗法，对给药环境要求极高，一般需在具备高级别生物安全与治疗能力的医疗中心内完成。给药前后还需要长期监测肝功能、免疫反应等重要指标。

虽然目前国内无法直接购买此药，但部分海外药企、慈善组织或患者援助计划可能为经济困难的家庭提供一定支持或减免条件。建议有治疗意向的家庭尽早联系专业医生或国际医疗服务平台，获取个性化的治疗建议和费用评估，并提前准备签证、语言翻译、医疗资料等跨国就医相关事项。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl

更多药品信息请咨询药得医学顾问：上市情况、有无仿制药、药品价格等