delandistrogene moxeparvovec-rokl是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，商品名为Elevidys。这种疗法通过AAV rh74病毒载体，将编码微型肌营养不良蛋白（micro-dystrophin）的基因送入患者体内，帮助肌肉细胞重新合成部分功能性蛋白，从而延缓疾病进展。目前适用于年龄4岁及以上、有确诊DMD基因突变的男性患儿，尤其是尚能行走的早期患者。2023年FDA加速批准该疗法，目标在于通过一次静脉注射为患者带来长期潜在获益。治疗前需进行抗体筛查和突变类型确认，并且需有医生评估是否适合接受该疗法。
参考资料：https://www.drugs.com
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