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基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)治疗后有哪些副作用?需要注意什么?

问题解答:

接受基因疗法后可能出现一定的副作用。最常见的不良反应包括发热、恶心、呕吐、肝酶升高、血小板下降、疲劳等,通常在治疗后几周内出现。此外,少数患者可能会出现严重肝损伤或心肌炎,因此治疗前后需口服类固醇预防,并密切监测ALT、AST、肌钙蛋白等指标。极个别情况下,国外曾报告治疗后发生肝功能衰竭甚至死亡的严重不良事件,提示需严密随访和评估风险。治疗后6个月内建议避免参加其他临床试验,并避免接受其他基因治疗方案。由于基因疗法是一次性治疗,体内产生的抗体可能导致后续无法再次接受类似疗法,因此治疗决策必须谨慎,建议在经验丰富的专科中心完成全过程管理。

参考资料:https://www.drugs.com

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2025-06-20 157
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