基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)治疗流程是怎样的？治疗前要做哪些准备？

问题解答：

在接受delandistrogene moxeparvovec-rokl前，患者需接受全面评估。首先需要进行血液检查，检测体内是否存在针对AAV rh74病毒的中和抗体，如果抗体水平过高（如≥1:400），可能无法接受治疗。此外还要检查肝功能、心肌酶、疫苗接种情况，并排除存在第8或第9外显子缺失等特定基因类型。治疗前和治疗后需配合使用口服类固醇，如泼尼松，以减少免疫排斥反应。治疗当天通过静脉输注单剂量药物，过程通常持续1~2小时。注射后需在医疗机构内观察至少3小时，以确保无急性不良反应。治疗后还需要定期随访、抽血监测肝功能与心脏指标，确保疗效与安全性。

参考资料：https://www.drugs.com

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