基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法（delandistrogene moxeparvovec-rokl）

药品别名：
SRP-9001，ELEVIDYS
剂型：
静脉输注用混悬剂
规格：
标称浓度为1.33 × 10¹³ vg/mL
有效期：
在≤−60º温度下冷冻保存12个月
原研药厂：
Sarepta Therapeutics, Inc.
产地：
美国
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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【注意事项】
- 急性严重肝损伤
使用本品治疗期间观察到急性严重肝损伤。在本品开始治疗之前，需要监测患者的肝功，并且本品治疗后的前3个月，每周监测肝功能(临床检查、GGT和总胆红素)。如果有临床指征，继续监测，直到结果不显著(正常临床检查、GGT和总胆红素水平恢复至接近基线水平)。如果怀疑急性严重肝损伤，建议咨询医生。
-免疫介导的肌炎
在临床试验中，在DMD基因外显子8和/或外显子9缺失突变的患者，在使用本品治疗后约1个月观察到免疫介导的肌炎。如果患者出现任何原因不明的肌肉疼痛、压痛或虚弱，包括吞咽困难、呼吸困难或垂体功能低下等炎症症状，应考虑增加使用额外的免疫调节治疗。
-心肌炎
在临床试验中，接受本品治疗的患者观察到急性严重心肌炎和肌钙蛋白-I升高。注射本品前和注射后第一个月每周监测肌钙蛋白-I。
- 针对AAVrh74的预存免疫
在本品给药之前，对抗AAVrh74总结合抗体的存在进行基线测试。不建议抗AAVrh74总结合抗体滴度升高(≥1:400)的患者使用本品。

【禁忌】
禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有任何缺失的患者。

【特殊人群】
-妊娠
本品不适用于孕妇。
-哺乳期
没有关于本品在母乳中分泌、对母乳喂养婴儿的影响或对泌乳量的影响的数据。
-儿童患者：
尚未确定本品在3岁及以下和6岁及以上儿童患者中的有效性和安全性。

【药物相互作用】
在开始使用本品之前所需的皮质类固醇方案之前，请考虑患者的疫苗接种情况。如果可能的话，应根据当前的疫苗接种计划为患儿接种最新疫苗。疫苗接种应在皮质类固醇疗法开始前至少4周完成。

作者：药得医学编辑团队

医学审核：药得医学审核团队

发布日期：2024-01-02

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