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基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)

  • 药品别名:

    SRP-9001,ELEVIDYS

  • 剂型:

    静脉输注用混悬剂

  • 规格:

    标称浓度为1.33 × 1013 vg/mL

  • 有效期:

    在≤−60º温度下冷冻保存12个月

  • 原研药厂:

    Sarepta Therapeutics, Inc.

  • 产地:

    美国

  • 价格:

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  • 上市版本:

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  • 服务保障:

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【使用方法】
-本品治疗需要选择抗AAVrh74总抗体滴度<1:400的患者。
-本品仅供静脉输注,且每次持续输注至少1-2小时,输注速度小于10mL/kg/小时。
-在注射本品之前:
*由于严重全身性免疫反应的风险增加,感染患者应推迟用药,直至感染消退。本品治疗期间,不应出现明显的临床感染症状或体征。
*评估肝功能。
*获取血小板计数和肌钙蛋白-I水平。使用总结合抗体酶联免疫吸附试验(ELISA)测量基线抗AAVrh74抗体滴度。不建议抗AAVrh74总结合抗体滴度升高(≥1:400)的患者使用本品。不建议再次使用本品。对AAVrh74载体的免疫反应可使用本品后发生。
*为了降低与免疫反应相关的风险,应在注射本品前1天开始使用皮质类固醇并且建议在本品输注后至少60天内继续使用皮质类固醇(见表1),除非有临床指征提前减量。表2列出了对使用本品输注后出现肝功能异常的患者建议的皮质类固醇方案剂量调整。如果怀疑急性严重肝损伤,建议咨询医生。
*对于之前在基线时服用皮质类固醇的患者,在2周或根据需要更长时间内逐渐减少额外的围绝经期皮质类固醇(回到基线皮质类固醇剂量)。对于基线时未服用皮质类固醇的患者,根据需要在4周或更长时间内逐渐停止服用皮质类固醇(回到无皮质类固醇状态),并且皮质类固醇不应突然停用。

 

【推荐剂量】
推荐剂量为1.33 × 1014载体基因组/公斤体重,或10ml/公斤体重
本品剂量(ml)=患者体重(公斤)x 10
倍增因子10代表每千克剂量(1.33 × 1014 vg/kg)除以每毫升本品悬浮液的载体基因组拷贝数(1.33 × 1013 vg/mL)
所需的本品瓶数= 本品剂量(mL)除以10(四舍五入至最接近的瓶数)。

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无

作者:药得医学编辑团队

医学审核:药得医学审核团队

发布日期:2024-01-02

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