【适应症】

本品是一种靶向CD19转基因自体T细胞免疫疗法，用于治疗:

· 25岁以下难治性或二次或以上复发B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。
· 经过两种或两种以上的全身治疗复发性或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤成人患者，，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。
使用限制：本品不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。

· 接受两种或两种以上的全身治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

【剂型和规格】

· 儿童和青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）（25岁以下）

对于50 kg或以下的患者，单剂量本品每千克体重含有0.2至5.0 x 106CAR阳性活细胞，对于50 kg以上的患者，每千克体重含有0.1至2.5 x 108 CAR阳性活细胞，悬浮在一至三个患者专用输液袋中，用于静脉输液。
· 成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤

单剂量本品含有0.6至6.0 x 108CAR阳性活T细胞，悬浮在一至三个患者专用输液袋中，用于静脉输液。

【推荐剂量】

仅供自体使用。仅供静脉注射使用。

▲ 如有必要，在输注本品之前实施淋巴消耗方案。
▲ 不要使用去白细胞过滤器。
▲ 输液前确认患者的身份。
▲治疗前给与对乙酰氨基酚和H1抗组胺药。
▲ 在输注前确认tocilizumab的可用性。
▲ 儿童和青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（25岁以下）
本品为含有嵌合抗原受体（CAR）阳性活T细胞单剂量输注悬浮液。
根据白细胞清除术时报告的患者体重：
◆  对于50 kg或以下的患者，每千克体重静脉注射0.2至5.0 x 106个CAR阳性活T细胞。
◆ 对于50 kg以上的患者，静脉注射0.1至2.5 x 108个总CAR阳性活T细胞（非基于体重）
▲ 成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤
本品为含有嵌合抗原受体（CAR）阳性活T细胞单剂量输注悬浮液。
根据白细胞清除术时报告的患者体重：

◆ 静脉注射0.6至6.0 x 108CAR阳性活T细胞。

【不良反应】

· 儿童和青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（25岁以下）

最常见的不良反应（发生率大于20%）是细胞因子释放综合征、病原体不明感染、低丙种球蛋白血症、发热、食欲下降、病毒感染性疾病、头痛、发热性中性粒细胞减少、出血、肌肉骨骼痛、呕吐、脑病、腹泻、低血压、咳嗽、恶心、细菌感染性疾病、疼痛、缺氧、心动过速、水肿，疲劳和急性肾损伤。
· 成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
最常见的不良反应（发生率大于20%）是CRS、病原体不明感染、发热、腹泻、恶心、疲劳、低血压、水肿、出血、呼吸困难和头痛。
· 成人复发或难治性滤泡性淋巴瘤

最常见的不良反应（发生率大于20%）是细胞因子释放综合征、病原体不明感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛、头痛和腹泻。

【药理作用】

本品是一种靶向CD19的基因修饰自体T细胞免疫疗法，包括用编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞重新编程，以识别和消除表达CD19的恶性和正常细胞。CAR由识别CD19的鼠单链抗体片段组成，并与来自4-1BB（CD137）和CD3 zeta的细胞内信号域融合。CD3 zeta组成对于启动T细胞活化和抗肿瘤活性至关重要，而4-1BB可增强本品的扩展和持久性。在与表达CD19的细胞结合后，CAR传递一个信号，以促进T细胞扩张、激活、靶细胞消除和KYMRIAH细胞的持久性。

【贮存】

▲ 收到后确认患者身份。

▲ 将输液袋储存在低于或等于-120°C的温度监测系统中，例如液氮的气相中。
▲ 在场所内运输输液袋时，请使用密闭、防破裂、防泄漏的容器。
▲ 输液前解冻。