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2020年4月美国食品药品监督管理局(FDA)批准司美替尼(Selumetinib)用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1的儿童患者,这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。激酶抑制剂司美替尼是第一种被批准用于患有这种使人虚弱且通常会毁容的罕见疾病的儿科患者的疗法。
在SPRINT的临床研究中研究了司美替尼的疗效,用于治疗患有NF1且目标PN可测量的儿童患者,这些患者不能通过手术切除,否则会有显著的发病率风险,存在于≥20%患者中的发病率包括毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱/肠道功能障碍。主要疗效结果指标为NCI评估的总体缓解率(ORR),定义为3-6个月内磁共振成像(MRI)证实肿瘤体积缩小≥20%的患者百分比,有效率为66%。所有患者都有部分反应,82%的反应者持续反应至少12个月。使用相同的缓解标准对ORR进行了独立的集中审查,结果显示ORR为44%。
司美替尼原研药已经在国内上市,但还没有进入医保范围,规格10mg*60粒每盒的价格可能在2万多人民币,价格较为昂贵。在海外上市的司美替尼原研药,规格10mg*60粒每盒的价格可能在5万多人民币(受汇率影响价格可能会发生波动),国内、外出售的司美替尼原研药的药物成分基本一致,目前还没有司美替尼仿制药生产上市,更多药物资讯及具体价格咨询药得医学顾问。
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