【适应症】

本品是一种激酶抑制剂，用于治疗1岁及1岁以上患有1型神经纤维瘤（NF1）的有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。

【推荐剂量】
• 胶囊：推荐剂量为25mg/m²，空腹或随餐整粒口服，每日两次（参见表1）。
• 口服颗粒：推荐剂量相当于25 mg/m²，撒在或混入软食中口服，每日两次（参见表2）。
• 对于中度肝损伤（Child-Pugh B）患者：将推荐剂量降至20mg/ m²，每日两次。
• 严重肝损伤（Child-Pugh C）患者：推荐剂量尚未确定。
• 强效或中效CYP3A4抑制剂或氟康唑：如果无法避免与强效或中效CYP3A4抑制剂或氟康唑联合用药，应减少KOSELUGO的剂量（参见表8和表9）
表1显示了本品基于体表面积（BSA）推荐剂量。

表1 推荐剂量：司美替尼胶囊

*BSA小于0.55m²的患者，KOSELUGO胶囊的推荐剂量尚未确定。

表2 推荐剂量：司美替尼口服颗粒

表8 司美替尼胶囊与强或中度CYP3A4抑制剂或氟康唑合用的推荐剂量

表9 司美替尼口服颗粒与强或中度CYP3A4抑制剂或氟康唑合用的推荐剂量

【不良反应】

最常见的不良反应（≥40%）包括：呕吐、腹泻、肌酸磷酸激酶升高、皮肤干燥、甲沟炎、恶心、痤疮样皮炎和发热。

【药理作用】
司美替尼是选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶 1 和 2（MEK1/2）抑制剂。司美替尼可抑制 MEK 活性并阻断 RAF-MEK-ERK 信号通路，抑制 RAF-MEK-ERK 信号通路被激活型肿瘤细胞的增殖和存活。
在人 NF1 转基因小鼠神经纤维瘤模型中，经口给予司美替尼可抑制 ERK 磷酸化，降低神经纤维瘤数量、体积和增殖。

【贮藏】
密封，不超过 30 ℃ 保存。

信息来源：

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION for KOSELUGO(2025/9版）