司美替尼(Selumetinib)是一种MEK1/2抑制剂,目前主要用于治疗与1型神经纤维瘤病(NF1)相关的有症状、无法手术切除的丛状神经纤维瘤。美国FDA目前的适应症已经覆盖1岁及以上儿童及成人患者。NF1相关丛状神经纤维瘤具有生长和进展的特点,有些肿瘤可能逐渐增大,并对周围神经、血管或其他组织产生压迫。司美替尼通过抑制RAF-MEK-ERK信号通路中的MEK,降低异常信号传递,从而抑制肿瘤细胞增殖。对于部分患者而言,治疗后不仅关注肿瘤体积变化,也会观察疼痛、活动能力以及肿瘤压迫造成的相关症状。
参考资料:https://www.medicines.org.uk/emc/product/12948/smpc
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