成人 I 型神经纤维瘤，存在症状且无法手术的丛状神经纤维瘤，可在医生评估后使用司美替尼（Selumetinib）。这款药物最早获批用于儿童患者，后续适应症拓展，成人满足条件也可使用。用药前需要评估心脏、眼部、肝功能情况，有基础心脏疾病、视网膜病变的人群要谨慎使用。用药依旧需要空腹，按体表面积计算剂量，不可直接沿用儿童剂量。治疗期间需要定期复查 MRI 评估瘤体变化，并非所有人都能看到明显缩小，瘤体稳定也属于临床获益。育龄人群用药期间以及停药后一段时间需要严格避孕，避免药物对胎儿产生影响。
参考资料：EMA Koselugo 官网 用药信息https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/koselugo
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