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根据在62名经组织学证实的局部晚期或转移性上皮样肉瘤(ES)患者中进行的II期试验的结果,他泽司他(Tazemetostat)首次被批准用于INI1/SMARCB1功能丧失的上皮样肉瘤。根据I期试验的临床结果,患有该肿瘤的患者需要记录INI1表达缺失、双等位基因SMARCB1改变或两者兼有。他泽司他给药剂量为800mg,每天两次,直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。基线特征显示患者群体主要表现为ECOG 0或1良好状态(92%),但大多数在诊断时患有IV期疾病(60%)。
15%的患者达到了客观缓解的主要终点,研究者评估所有患者均为部分缓解。与I期试验相似,中位反应时间为3.9个月;然而,没有达到反应持续时间的中位数。在12个月时,21%的患者有无进展生存期,中位生存期为5.5个月。在数据截止时,50%的患者已经死亡,中位总生存期为19.0个月。虽然试验中的大多数不良事件为1级或2级,但最常见的3级或以上不良事件为贫血(13%)、体重减轻(6%)、胸腔积液(5%)、食欲下降(5%)和癌症疼痛(5%)。
根据另一项II期试验的结果,他泽司他的第二次批准是针对复发性或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)和复发性或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)EZH2突变体。有99名患者入选,他们每天接受两次800mg的剂量,其中45人有EZH2突变,54人是EZH2 WT。给予药物直至疾病进展、不可接受的毒性或治疗长达2年。超过2年后,患者可以继续接受治疗。
在这项试验中,患者主要表现良好(ECOG 0-1),EZH2突变体和WT分别为100%和91%。EZH2突变组的患者既往抗癌治疗的中位数为两个系列,而WT组的中位数为三个系列,其中至少包括烷基化剂、蒽环类药物和抗CD20药物。39%的患者也接受了PI3K抑制剂或免疫调节剂。
EZH2突变患者的ORR为69%,而EZH2 WT队列的应答率为35%。98%的突变队列和65%的WT队列肿瘤体积减少。与WT队列相比,突变队列的中位反应持续时间在数字上更短(10.9个月对13.0个月),尽管这在统计学上并不显著。同样,中位持续时间与I期试验相似:两组均为3.7个月。6.7%的EZH2突变体和14.8%的WT患者在整个2年内仍在接受治疗,并被纳入了滚动研究。EZH2突变和WT队列的中位无进展生存期分别为13.8和11.1个月。27%的患者出现了严重不良事件,最常见的3级或以上事件为贫血(5%)、血小板减少症(5%)、中性粒细胞减少症(4%)、呼吸困难(3%)和乏力(3%)。
他泽司他原研药目前还没有国内上市,因此也未纳入医保。在海外上市的他泽司他美国版的原研药,规格200mg*240片每瓶的价格可能在二十几万人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动),价格十分昂贵。目前还没有他泽司他仿制药生产上市,更多药物资讯及具体价格咨询药得医学顾问。
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