【适应症】
本品是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，适用于治疗需要定期输血（RBC）的β地中海贫血成人和儿童患者。

【推荐剂量】
本品的剂量基于患者每公斤体重的输液袋中CD34+ 细胞的数量。
最小推荐剂量为 5.0 × 10⁶CD34+ 细胞/公斤。

【不良反应】
-最常见的不良反应（发生率≥20%）：
粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热（发烧）、脱发（脱发）、鼻衄（鼻出血）、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒（瘙痒）。
-最常见的3级或4级实验室结果异常（> 50%）：
中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血和淋巴细胞减少症。

【药理作用】
本品通过转导具有 BB305 LVV 的自体 CD34+ 细胞，将修饰的 β-珠蛋白基因的功能拷贝添加到患者的造血干细胞 （HSC） 中。本品 输注后，转导CD34+ HSCs移植到骨髓中并分化产生含有生物活性的红细胞βA-T87Q-珠蛋白（一种修饰的β-珠蛋白），将与α-珠蛋白结合产生功能性成人Hb含有βA-T87Q-珠蛋白（HbAT87Q）。βA-T87Q-珠蛋白可以相对于其他珠蛋白种类进行定量外周血采用高效液相色谱法。βA-T87Q-珠蛋白表达旨在纠正β地中海贫血患者红系细胞中的β/α-珠蛋白失衡，并有可能将功能性成人 HbA 和总 Hb 提高到正常水平，并消除对常规输血的依赖（pRBC ）。

【贮藏】
-将本品输液袋放在金属盒中，并储存在≤ -140°C （ -220°F）液氮中的，直到准备解冻和给药。
-本品输注前需要解冻。
-不要照射本品，因为这可能导致失活。


参考链接：https://www.fda.gov/media/160991/download?attachment