贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）能为患者带来持久的疗效吗？

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：443

贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）是一种专为12岁及以上、依赖输血治疗的β地中海贫血患者设计的创新药物。这些患者通常具有非β0/β0基因型，且虽然适合接受造血干细胞移植，但却因无法找到匹配的人类白细胞抗原（HLA）供体而面临治疗困境。贝蒂格洛根的独特之处在于，它是从每位患者自身的血液中提取干细胞进行单独制备的，确保了治疗的高度个性化和安全性。

在患者接受贝蒂格洛根治疗前，需要进行预处理化疗，以清除骨髓中的原有细胞，为新的干细胞植入创造空间。这一步骤对于确保治疗效果至关重要。早期的临床试验结果令人鼓舞。在2018年的一项1-2期试验中，22名接受慢红蛋白基因治疗的β地中海贫血患者中，有15名患者能够显著减少或完全停止定期输血。这一结果对于长期依赖输血来维持生命的患者来说，无疑是一个巨大的突破。

贝蒂格洛根的安全性和有效性在两项多中心临床研究中得到了进一步验证。这些研究涵盖了需要定期输血的β地中海贫血成人和儿童患者。当患者在至少12个月内保持预定的血红蛋白水平而无需任何红细胞输血时，即被视为实现了输血独立性。令人欣喜的是，在接受贝蒂格洛根治疗的41名患者中，有高达89%的患者实现了输血独立性。

贝蒂格洛根的制备过程充满科技含量。从患者血液中提取的干细胞会被一种携带β珠蛋白基因工作副本的病毒进行修饰。当这些经过改造的细胞被重新注入患者体内时，它们会在血液中循环并最终定居在骨髓中。在那里，它们开始履行制造健康红细胞的职责，并持续产生β珠蛋白。这一过程有望为患者带来终生的治疗效果。

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