贝蒂格洛根(Betibeglogene autotemcel)的疗法仅适用于确诊为β-地中海贫血且存在输血依赖的患者,需通过基因检测明确致病突变类型。严重并发症(如心力衰竭、肝硬化)或活动性恶性肿瘤患者需排除。治疗前需评估铁过载程度(如心脏MRI铁沉积评分),过重者需先强化祛铁治疗。此外,HIV阳性或严重免疫缺陷患者暂不适用。医生会通过多学科会诊制定方案。患者需明确,贝蒂格洛根并非一线治疗,而是针对符合条件者的精准疗法,需严格遵循适应症筛选流程。
参考资料:https://www.drugs.com
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