贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）的最新消息

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：417

蓝鸟生物的基于细胞的基因疗法贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）以Zynteglo上市，也可称为beti-cel，最初由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗需要定期红细胞输注的成人和儿童β-地中海贫血患者（输血依赖型地中海贫血；该决定基于两项证明临床疗效和安全性的临床试验。对在这些试验中接受治疗的患者以及在早期1/2期糖尿病研究中接受治疗的患者进行长期随访一直持续至今。

β-地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，其特征是成人血红蛋白生成显著减少或缺失。尽管治疗和输血技术有所进步，但输血只能暂时缓解贫血症状，需要定期输血的β地中海贫血患者因治疗相关的铁过载并发症而增加了发病率和死亡率的风险。

FDA对贝蒂格洛根的批准为β-地中海贫血患者提供了摆脱繁重的定期红细胞输注和铁螯合的可能性，并为日常生活带来了新的可能性。贝蒂格洛根的批准标志着基因治疗领域的分水岭时刻。作为美国批准的第一个用于治疗β-地中海贫血患者的体外慢病毒载体基因疗法，有可能改变目前承担终身护理负担的疾病的现有治疗模式。贝蒂格洛根被设计为给患者服用一次，但治疗过程由几个步骤组成，可能需要几个月的时间。

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