贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）的作用与功效

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：506

贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）是一种一次性基因疗法，用于治疗需要定期输血的患者的β-地中海贫血（也称为重型β-地中海贫血或库利贫血）。β-地中海贫血是由β-珠蛋白基因改变引起的，这种改变导致身体产生的β-珠蛋白减少或没有产生。贝蒂格洛根是专门为每个患者制造的，使用患者自己的血液干细胞，并将β-珠蛋白基因的功能副本添加到患者的细胞中。这可能会使患者产生足够的血红蛋白来停止接受定期输血。

在基因治疗领域，蓝鸟生物公司在输血依赖性β地中海贫血（TDT）方面拥有最长、最强大的临床项目。贝蒂格洛根的批准是基于蓝鸟生物的3期研究HGB-207和HGB-212以及长期随访研究LTF-303的数据。贝蒂格洛根的单臂、开放标签、为期24个月的3期研究纳入了41名4至34岁的非β0/β0和β0/β0基因型患者，最长随访时间为4年。不同年龄和基因型的可评估患者中有89%实现了输血独立性（TI），即至少12个月内不再需要红细胞输血，同时保持加权平均总血红蛋白至少为9g/dL。截至最后一次随访，这些患者的结果是持久的。

贝蒂格洛根的出现为β-地中海贫血患者带来了新的治疗希望，它利用患者自身的干细胞进行个性化治疗，不仅减少了对外源输血的依赖，还显著提高了患者的生活质量。随着基因治疗技术的不断发展，贝蒂格洛根将在未来为更多患者带来福音。

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