贝蒂格洛根(betibeglogene autotemcel)是一种基于自体造血干细胞的基因疗法,用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的成人和儿童β-地中海贫血患者。它作为自体静脉输注给药,剂量取决于接受者的体重。贝蒂格洛根这种药物是用患者自身的血液干细胞制备的。它通过帮助患者的身体产生足够的红细胞来发挥作用,这样就不需要定期输血了。
贝蒂格洛根注射液是一种悬浮液(液体),由医院的医生或护士静脉注射(进入静脉)。贝蒂格洛根注射液为一次性剂量,给药时间最长为2小时。在患者接受剂量之前,医生或护士将给予其他化疗药物,以使患者身体为贝蒂格洛根做好准备。在注射一剂贝蒂格洛根注射液之前,将在医院或治疗中心采用一种称为动员和单采的过程(从体内清除血液干细胞的过程)采集血液干细胞样本。这个过程通常需要大约1周时间,并且可能需要重复进行。该样品将被送往制造商以制备一剂贝蒂格洛根注射液。从采集血液干细胞到为患者提供血液干细胞大约需要70-90天。
因为贝蒂格洛根这种药物是由患者自己的细胞制成的,所以只能给予患者自己使用。在患者接受贝蒂格洛根剂量后,将必须住院约3-6周,以监测是否有任何副作用。贝蒂格洛根注射液可能会导致输注反应,这可能会在接受剂量后24小时内发生。
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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