贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）的副作用有哪些

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：437

贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）是一种一流的一次性离体LVV基因疗法，被批准用于治疗需要定期红细胞（RBC）输血的成人和儿童患者的β-地中海贫血。贝蒂格洛根的工作原理是将修饰形式的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能副本添加到患者自身的造血（血液）干细胞中，以产生修饰的功能性成人血红蛋白（HbAT87Q）。

一旦患者具有βA-T87Q-珠蛋白基因，他们就有可能将贝蒂格洛根衍生的成人血红蛋白（HbAT87Q）和总血红蛋白增加到正常或接近正常水平，从而无需定期输注红细胞。贝蒂格洛根常见的非实验室不良反应包括粘膜炎、发热性中性粒细胞减少症、呕吐、发热、脱发、鼻出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒。。常见的3级或4级实验室异常包括中性粒细胞减少、血小板减少、白细胞减少、贫血和淋巴细胞减少。与贝蒂格洛根相关的警告和注意事项包括血小板植入延迟、中性粒细胞植入失败风险、插入性肿瘤发生风险和超敏反应。

上述副作用已在临床试验过程中观察到，但每个人对药物的反应可能会有所不同。因此患者在做出决定前咨询专业医生，以获取全面的药物信息和个体化的治疗建议。通过权衡治疗的潜在益处与风险，患者可以与医生共同制定最佳的治疗方案。

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