贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）上市了吗？

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：412

贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）于2022年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是美国首个用于治疗β-地中海贫血患者的体外慢病毒载体基因疗法。贝蒂格洛根是一种自体基因疗法，将β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白）的功能副本添加到造血干细胞中，以治疗β-地中海贫血。

β-地中海贫血是一种由β-珠蛋白基因（HBB）突变导致β-珠蛋白产量显著减少的疾病。这会影响血红蛋白水平，对于患有严重血红蛋白病的患者，为了生存和预防严重并发症，需要长期输注红细胞。异基因造血细胞移植是β地中海贫血患者的一种治疗选择；然而，由于存在移植物排斥、移植物抗宿主病和其他治疗相关毒性反应的风险，这一过程仅适用于具有HLA相同同胞供体的幼儿。

接受贝蒂格洛根治疗的患者接受了自身造血干细胞的输注，这些干细胞之前富含CD34+并在体外用BB305 LVV（一种自失活慢病毒载体（LVV）进行转导。BB305 LVV编码βA-T87Q-珠蛋白，弥补了这些患者β-珠蛋白的缺乏。与未检测到β-珠蛋白生成（β0/β0）的β-地中海贫血患者相比，使用贝蒂格洛根对具有残余β-珠蛋白合成的β-地中海贫血患者（非β0/β0基因型）更有效。

贝蒂格洛根原研药目前还没有在国内上市。在海外上市的原研药厂家为Bluebird Bio，Inc（蓝鸟生物公司），具体价格还不清楚。

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