贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）的疗效

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：420

贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）适用于治疗12岁及以上的输血依赖性β地中海贫血患者，这些患者不具有β0/β0基因型，适合进行造血干细胞移植，但无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配的相关造血干细胞供体。贝蒂格洛根是从每个受者的血液中收集的干细胞单独制成的，并且只能给受者使用。在给予贝蒂格洛根之前，接受者接受预处理化疗以清除骨髓细胞（骨髓消融）。

在早期临床试验中，一些患有β地中海贫血的参与者能够长时间放弃输血。他们通常需要频繁输血来治疗疾病。2018年，1-2期试验的结果表明，在22名接受慢红蛋白基因治疗的参与者中，有15人能够停止或减少定期输血。

在两项多中心临床研究中确定了贝蒂格洛根的安全性和有效性，这些研究包括患有需要定期输血的β-地中海贫血的成人和儿科参与者。有效性是基于输血独立性的实现而建立的，当参与者在至少12个月内保持预定的血红蛋白水平而不需要任何红细胞输血时，即可实现输血独立性。在41名接受贝蒂格洛根自体输血的参与者中，89%实现了输血独立。

为了制造贝蒂格洛根，从接受者血液中提取的干细胞被一种病毒修饰，该病毒携带β珠蛋白基因的工作副本进入细胞。当这些经过改造的细胞被输回接受者体内时，它们在血液中被运送到骨髓中，在那里它们开始制造健康的红细胞，产生β珠蛋白。贝蒂格洛根的效果预计将持续接受者的一生。

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