贝蒂格洛根（Betibeglogene autotemcel）作为全球首个获批的β-地中海贫血基因疗法，通过修正患者自身造血干细胞功能，旨在实现内源性血红蛋白持续合成。临床数据显示，多数输血依赖型患者治疗后可显著减少或完全摆脱输血需求，但疗效存在个体差异。该疗法并非传统“治愈”概念，而是通过基因修正重建红细胞功能，长期效果需持续监测。患者治疗前需严格评估基因型及并发症（如铁过载），部分复杂突变类型可能疗效受限。用药后仍需定期随访检查。
参考资料：https://www.drugs.com
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