贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）现已在美国上市

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：471

在经过严格的审批流程后，贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）于2022年8月成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，标志着美国首个针对β-地中海贫血患者的体外慢病毒载体基因疗法正式进入市场。这一自体基因疗法通过向患者的造血干细胞中引入β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白）的功能性副本，为β-地中海贫血的治疗开辟了新的途径。

β-地中海贫血是一种由于β-珠蛋白基因（HBB）突变导致的严重遗传性血液疾病，患者的β-珠蛋白产量显著减少，进而影响血红蛋白水平。对于病情严重的患者来说，长期输注红细胞是维持生命的重要手段。尽管异基因造血细胞移植是一种可行的治疗选择，但由于其存在排斥反应、移植物抗宿主病以及其他潜在风险，因此仅适用于具有HLA相同同胞供体的幼儿患者。

贝蒂格洛根的出现为β-地中海贫血患者提供了新的治疗选择。该疗法利用患者自身的造血干细胞，通过体外转导的方式引入BB305 LVV（一种自失活慢病毒载体），使其编码βA-T87Q-珠蛋白，从而弥补患者体内β-珠蛋白的缺乏。临床数据显示，与未检测到β-珠蛋白生成的β-地中海贫血患者相比，贝蒂格洛根在具有残余β-珠蛋白合成的患者群体中表现出更为显著的治疗效果。

然而，目前贝蒂格洛根原研药尚未在国内上市。该药物由海外知名生物科技公司Bluebird Bio, Inc.研发并推出，其具体价格信息尚未公布。

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