贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）：革新β-地中海贫血治疗的基因疗法

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：436

贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）是一种前沿的自体造血干细胞基因疗法，为那些需要依赖定期红细胞输注的β-地中海贫血患者带来了新的希望。β-地中海贫血是一种由于β-珠蛋白基因缺陷导致的罕见遗传性血液病，它使得患者体内的成人血红蛋白生成受到严重影响。对于病情最为严重的患者来说，终生的定期红细胞输注成为了他们维持生命的必要手段，而每次输注的间隔通常只有短短的2-5周。

贝蒂格洛根作为一种突破性的离体LVV基因疗法，其独特之处在于能够将修饰后的β-珠蛋白基因（即βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能性副本整合到患者自身的造血干细胞中。这一创新性的治疗过程有望促使患者体内生成具有正常或接近正常功能的成人血红蛋白（HbAT87Q），从而摆脱对定期红细胞输注的依赖。

贝蒂格洛根的制备过程高度个性化，它起源于患者自身的血液干细胞。这些干细胞通过一种称为“动员和单采”的精心设计的程序从患者体内收集，并被送往专业的制造基地进行后续处理。最终，制成的贝蒂格洛根通过静脉输注的方式回输到患者体内，每次输注过程在30分钟内即可完成。

尽管贝蒂格洛根在治疗β-地中海贫血方面展现出了巨大的潜力，但患者在接受治疗过程中仍可能会出现一些非实验室性的不良反应。这些反应包括但不限于粘膜炎、发热性中性粒细胞减少症、呕吐、发热、脱发、鼻出血以及一系列其他的身体不适症状。因此，在决定使用贝蒂格洛根进行治疗之前，医生会对患者的整体健康状况进行全面评估，并确保患者能够充分了解并接受可能伴随的风险。

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