贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）是什么药

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：413

贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人和儿童β-地中海贫血患者。β-地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，其特征是成人血红蛋白生成显著减少或缺失。最严重的β-地中海贫血患者会出现严重贫血，并终生依赖定期红细胞输注，这是一个漫长的过程，患者通常每2-5周经历一次。

贝蒂格洛根是一种同类首创的一次性离体LVV基因疗法，通过将修饰形式的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能副本添加到患者自身的造血（血液）干细胞中来产生修饰的功能性成人血红蛋白（HbAT87Q）。一旦患者具有βA-T87Q-珠蛋白基因，他们就有可能将Zynteglo衍生的成人血红蛋白（HbAT87Q）和总血红蛋白增加到正常或接近正常水平，从而无需定期输注红细胞。

贝蒂格洛根是专门从患者自己的血液干细胞中制成的，这些干细胞是通过一种称为动员和单采的过程收集的。然后，血液干细胞被送往制造基地，用于制造贝蒂格洛根。贝蒂格洛根通过静脉输注给药。每个输液袋在不到30分钟的时间内给药。常见的非实验室不良反应包括粘膜炎、发热性中性粒细胞减少症、呕吐、发热、脱发、鼻出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒。

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