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在研究004 (NCT03401788)中评估了Belzutifan(Welireg)的疗效,这是一项针对61例VHL相关RCC患者的开放标签临床试验,根据VHL种系改变诊断,且至少有一个可测量的实体瘤位于肾脏,如实体瘤应答评估标准(RECIST) v1.1中所定义。纳入的患者患有其他VHL相关肿瘤,包括CNS血管母细胞瘤和pNET。诊断为CNS血管母细胞瘤和pNET
根据RECIST v1.1定义并经IRC鉴定的脑/脊柱或胰腺中是否分别存在至少一种可测量的实体肿瘤。该研究排除了转移性疾病患者。
患者接受WELIREG 120 mg每日一次,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
研究人群特征为:中位年龄41岁[范围19-66岁],3.3%年龄65岁或以上;53%为男性;90%为白人,3.3%为黑人或非洲裔美国人,1.6%为亚洲人,1.6%为夏威夷原住民或其他太平洋岛民;82%的患者ECOG PS为0,16%的患者ECOG PS为1,1.6%的患者ECOG PS为2;84%患VHLⅰ型病。根据中央独立审查委员会(IRC),RCC靶病变的中位直径为2.2 cm(范围为1-6.1)。从导致纳入研究004的VHL相关RCC肿瘤的初始放射学诊断到WELIREG治疗的中位时间为17.9个月(范围2.8-96.7)。77%的患者之前接受过RCC手术。
VHL相关RCC治疗的主要疗效终点是通过放射学评估测量的总有效率(ORR),采用IRC评估的RECIST v1.1。其他疗效终点包括反应持续时间(DoR)和反应时间(TTR)。
对于VHL相关的CNS血管母细胞瘤,TTR为3.1个月(范围2.5,11)。对于VHL相关pNET,中位TTR为8.1个月(范围为2.7,11)。
观察到CNS血管母细胞瘤相关的瘤周囊肿和注射器尺寸减小。
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