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Duvyzat,以givinostat为主要成分的药物,为杜氏肌营养不良症(DMD)患者带来了新的治疗选择。作为一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,它展现出了潜在的抗炎、抗血管生成及抗肿瘤特性,能够直接针对疾病的根本过程,有效减轻炎症并减少肌肉损伤。
2024年3月,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了Duvyzat在美国的上市,标志着它在医疗领域的正式应用。值得一提的是,Duvyzat是FDA首个批准用于治疗所有基因变异类型的杜氏肌营养不良症的非甾体类药物,这一里程碑式的决策基于一项名为EPIDYS的关键性3期临床试验的显著成果。在这项研究中,Duvyzat在改善患者运动能力方面展现出了令人瞩目的效果,特别是在四级爬楼梯测试中,患者表现出了明显且具有统计学意义的进步。最常见的副作用包括腹泻、腹痛、血小板减少(可能导致出血增加)、恶心/呕吐、甘油三酯(体内的一种脂肪)升高和发烧。
尽管Duvyzat目前仅在美国获得上市批准,但其在全球范围内的关注度和期待都在持续上升。然而,由于其在海外上市时间较短,关于其具体价格和购买途径的信息仍然相对有限。对于包括中国在内的其他国家的患者来说,虽然暂时无法直接获得Duvyzat的治疗,但随着研究的深入和全球医疗合作的加强,相信不久的将来会有更多的好消息传来。
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