Duvyzat（givinostat）的临床使用指南

一、药品名称

本品名为Duvyzat，其主要活性成分为givinostat。

二、治疗用途

Duvyzat（givinostat）专门用于治疗年龄6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。对于6岁以下儿童的安全性和有效性，目前尚未有足够的研究数据支持。

三、用药指引

1）用药准备：在开始使用Duvyzat之前，医生会对患者的基线血小板计数和甘油三酯水平进行评估。若血小板计数低于150x10^9/L，则不建议使用此药。

2）常规剂量：Duvyzat为口服混悬液，每毫升含有givinostat 8.86毫克。其剂量根据患者的体重而定，每日需随餐服用两次。体重60公斤及以上的患者，每次剂量为53.2mg；体重在40至60公斤之间的患者，每次剂量为44.3mg。

3）剂量调整：若在使用过程中出现不耐受的副作用，如持续的腹泻或血小板计数下降，医生可能会调整剂量。首次调整时，40至60公斤的患者剂量减至31mg，60公斤以上的患者减至39.9mg。若需要第二次调整，则相应减至26.6mg和35.4mg。若副作用在第二次调整后仍未改善，则应停止用药。

4）用药方法：使用前请充分摇匀Duvyzat混悬液，至少摇晃30秒，直至药液混合均匀。使用随附的口服注射器量取规定剂量，并直接口服。请勿将Duvyzat与水或其他液体混合。若错过一次用药，请直接跳过该次剂量，继续按原计划服用下一次剂量。

四、可能的副作用

在Duvyzat的临床试验中，观察到的一些常见副作用包括：腹泻、恶心、呕吐、发热、胃部不适、血小板减少（导致血液凝固能力下降）以及高甘油三酯血症（血液中脂肪含量升高）。

五、存储方法

请将Duvyzat存储在20°C至25°C（68°F至77°F）的干燥环境中，避免冷冻。保持药瓶直立放置。开瓶后60天内，请丢弃任何剩余的混悬液。

六、药理作用

Duvyzat中的活性成分givinostat能够抑制I类和II类组蛋白去乙酰化酶（HDACs）以及多种促炎细胞因子的活性。这有助于降低肿瘤坏死因子（TNF）、白细胞介素1α和β以及白细胞介素6的表达水平。此外，它还对携带JAK2（V617F）突变的细胞具有作用，这是一种与多种骨髓增生性疾病相关的janus激酶2（JAK2）的突变形式。在红细胞增多症患者中，通过降低突变JAK2的浓度，givinostat可以减缓红细胞的异常增殖并改善临床症状。