Duvyzat（givinostat）上市了吗？

Duvyzat（givinostat）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，商品名为Duvyzat。它是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，具有潜在的抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。

Duvyzat于2024年3月在美国获批医疗用途，Duvyzat是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的第一种治疗杜氏肌营养不良症所有基因变异患者的非甾体类药物。FDA对Duvyzat的批准是建立在一项名为EPIDYS的安慰剂对照3期临床试验的坚实结果之上。该研究成功地达到了其主要终点，即服用Duvyzat的患者在完成一项评估运动能力的关键测试——四级爬楼梯测试时，表现出了显著且具有统计学意义的改善。

Duvyzat的主要成分givinostat可抑制I类和II类组蛋白去乙酰化酶（HDACs）和几种促炎细胞因子。这降低了肿瘤坏死因子（TNF）、白细胞介素1α和β以及白细胞介素6的表达。它还对表达JAK2（V617F）的细胞具有活性，这是一种janus激酶2（JAK2）酶的突变形式，与许多骨髓增生性疾病的病理生理学有关，包括真性红细胞增多症。在患有红细胞增多症的患者中，通过给予givinostat通过降低突变JAK2的浓度可以减缓红细胞的异常生长并改善疾病症状。

Duvyzat目前仅在美国获得相关批准上市，其他国家还没获得批准，包括中国。但由于Duvyzat在海外上市的时间非常短，其具体价格还不清楚，购买途径也较为困难。