Duvyzat（givinostat）是什么药

Duvyzat（givinostat）是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉退化和虚弱。它由编码细胞骨架蛋白肌营养不良蛋白的基因突变引起。肌营养不良蛋白是肌营养不良蛋白-糖蛋白复合物的一部分，该复合物可以增强肌肉纤维，并在肌肉收缩和放松时保护它们免受伤害。

Duvyzat通过抑制组蛋白去乙酰化酶（HDACs）来治疗杜氏肌营养不良症，这种酶通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。杜氏肌营养不良症患者高于正常水平的HDAC活性可能会阻止肌肉再生并引发炎症。通过抑制HDACs，Duvyzat减缓了杜氏肌营养不良症疾病的进展，增加了肌肉质量并减少了肌肉组织坏死。

美国食品药品监督管理局（FDA）对Duvyzat的批准是基于安慰剂对照的3期EPIDYS试验的结果，该试验符合其主要终点，即服用Duvyzat的患者在完成用于评估杜氏肌营养不良症患者运动功能的四级爬楼梯测试所需的时间方面显示出具有统计学意义和临床意义的差异。

Duvyzat常见的不良反应包括腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、高甘油三酯血症和发热。与Duvyzat相关的警告和注意事项包括血液学变化、甘油三酯升高、胃肠道紊乱以及室性心律失常风险增加的患者的QTc延长。