1 药物

皮质类固醇：

如泼尼松和地夫可特（Emflaza），可增强肌肉力量，延迟某些肌营养不良的进程。但长期使用这些药物可引起体重增长，骨质变脆，增加骨折的风险。

最新上市的药物：

• eteplirsen（Exondys51）：2016年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗某些杜兴型肌营养不良症患者的药物。
• golodirsen（Vyondys 53）：2019 年，美国FDA批准用于治疗某些特定基因发生突变的杜兴型肌营养不良症患者。
• 心脏药物：如果肌营养不良对心脏造成损害，则使用心脏药物，如血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂或 ß-受体阻滞药。
• Agamree（vamorolone）：2023年10月26日，美国FDA批准治疗 2 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症。vamorolone是一种皮质类固醇。
  
• ELEVIDYS：2023年04月25日，美国批准上市（商品名:ELEVIDYS），它是首个用于治疗4-5岁儿童患有杜氏肌营养不良症的一次性基因疗法。最常见的不良反应（发生率≥5%）是呕吐和恶心，肝功能受损，发热和血小板减少。
• Duvyzat：2024年03月21日，美国FDA批准上市（商品名：Duvyzat），它是美国第八种批准上市的DMD疗法，同时也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传突变的患者的非甾体药物
• Amondys 45：2021-02-25，美国FDA批准上市（商品名：Amondys 45），它是首个外显子45跳跃型肌营养不良症（DMD）疗法 。本品是一种反义寡核苷酸，用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。