儿童白血病的靶向治疗药物

近年来，已经开发出针对癌细胞特定部分的新药。这些靶向药物的作用与标准化疗药物不同。在某些情况下，它们可以代替化疗或与化疗一起使用，并且它们的副作用与化疗的副作用不同。一些靶向药物对某些儿童白血病有效果。

BCR-ABL 抑制剂治疗慢性粒细胞白血病 CML（以及一些 ALL 病例）
几乎所有患有慢性粒细胞白血病（CML）的儿童在他们的白血病细胞中都有一条异常的染色体，称为费城染色体。这些染色体具有称为BCR-ABL的特定基因突变，有助于白血病细胞生长。
被称为酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的靶向药物，如伊马替尼、达沙替尼（Sprycel），尼洛替尼和博舒替尼 （Bosutinib/BOSULIF ）攻击具有BCR-ABL基因突变的细胞。这些药物在长期控制大多数儿童的白血病方面非常有效，尽管目前尚不清楚这些药物是否有助于治愈CML。
少数患有急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童的白血病细胞中也有费城染色体。研究表明，当这些靶向药物之一与化疗同时给予时，他们的结果会得到改善。

这些药物每天作为药丸服用。

吉妥单抗Gemtuzumab ozogamicin（Mylotarg）治疗急性髓系白血病（AML）
这种靶向治疗是与化疗药物相连的单克隆抗体（一种人造免疫蛋白）。抗体就像一个归巢信号，将化疗药物带到白血病细胞，在那里它进入细胞并在它们试图分裂成新细胞时杀死它们。
该药可用于治疗一些不同情况下的急性髓系白血病（AML）儿童：
✯ 它可以与化疗一起用作 AML 初始治疗的一部分。
✯ 如果白血病复发或不再对治疗有反应，则可以给予（通常单独使用）。
这种药物以静脉输注的形式给药（IV）。当用作第一次治疗的一部分时，通常在诱导阶段给予一次，在巩固（强化）期间给予一次。当用于治疗已经复发或仍在生长的 AML 时，通常给予 3 剂，每次剂量之间间隔 3 天。

针对部分 AML 或 ALL 儿童的 Menin 抑制剂
部分 AML 或 ALL 儿童的白血病细胞发生一种称为 KMT2A 基因易位的变化。这会导致细胞产生异常的 KMT2A 蛋白，该蛋白可与另一种称为 menin 的蛋白结合，帮助细胞生长。
瑞维美尼（Revumenib /Revuforj) 是一种 menin 抑制剂。它可阻止 menin 与 KMT2A 蛋白结合。如果白血病对治疗不再有反应或在其他治疗后复发，则可以使用此药物治疗白血病细胞发生 KTM2A 易位的 AML 或 ALL 儿童。可以对儿童的血液或骨髓进行检测，以查看白血病细胞是否发生这种基因变化。
此药以片剂形式口服，通常每天两次。

急性早幼粒细胞白血病（APL）分化剂
急性早幼粒细胞白血病（APL）在某些重要方面与其他AML亚型不同。APL中的白血病细胞（称为原始细胞）具有某些基因变化，阻止它们成熟为正常的白细胞。称为分化剂的药物可以帮助原始细胞成熟（分化）成正常的白细胞。其中两种药物可用于治疗APL：
✯ 全反式维甲酸（ATRA，tretinoin）
✯ 三氧化二砷 (ATO)
ATRA 是维生素 A 的一种形式，通常是 APL 初始治疗的一部分。它与化疗或 ATO 一起给予。它也可以在治疗的后期阶段使用。

三氧化二砷 (ATO) 对 APL 患者的作用方式与 ATRA 相似。它可以与 ATRA 一起用于 APL 的初始治疗，但它也有助于治疗 ATRA 联合化疗后复发的 APL。