儿童脑和脊髓肿瘤的靶向治疗药物

靶向药物在治疗脑肿瘤或脊髓肿瘤方面还没有发挥很大作用，但其中一些药物可能对某些类型的肿瘤有帮助。

达拉非尼和曲美替尼

在一些低级别胶质瘤中，肿瘤细胞的BRAF基因发生了变化，称为V600E突变，这导致它们产生某些帮助细胞生长蛋白质，

达拉非尼和曲美替尼是影响其中一些蛋白质的靶向药物。（达拉非尼靶向BRAF蛋白，而曲美替尼影响相关的MEK蛋白。）对于至少一岁的患有BRAF V600E突变的任何类型的低级别神经胶质瘤的儿童来说，联合使用这些药物可能是一种选择，这些患者需要手术或放射以外的治疗。如果孩子患有低级别胶质瘤，可能会对肿瘤细胞进行基因改变检查。

托沃拉非尼(tovorafenib/OJEMDA）

OJEMDA是一种激酶抑制剂，适用于治疗6个月及以上、携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变的复发性或难治性儿童低级别胶质瘤（LGG）患者。

OJEMDA每周口服一次，有两种剂型：片剂和口服混悬剂

依维莫司

对于不能通过手术完全切除的室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA），依维莫司可能会使肿瘤缩小或减缓生长一段时间。这种药物通过阻断一种名为mTOR的细胞蛋白发挥作用，mTOR通常有助于细胞生长和分裂成新细胞。

多达维普龙 (dordaviprone)-Modeyso
Modeyso是一种线粒体酪蛋白水解蛋白酶 P (ClpP) 的蛋白酶激活剂，用于治疗患有 H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤且在先前治疗后病情出现进展的成人和 1 岁及以上儿童患者。
Modeyso是一种每周服用一次的胶囊。

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