【适应症】

MODEYSO 是一种蛋白酶激活剂，用于治疗患有 H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤且在先前治疗后病情出现进展的成人和 1 岁及以上儿童患者。

【推荐剂量】
• 根据肿瘤样本中是否存在 H3 K27M 突变来选择接受 MODEYSO 治疗的患者。
• 在开始使用 MODEYSO 之前监测心电图和电解质，并根据临床指征在治疗期间定期监测。
• 成人患者的推荐剂量为每周口服一次,每次 625 mg。
• 体重 ≥10 公斤的儿童患者的推荐剂量基于体重（见表 1）。
• 每周空腹口服 MODEYSO 一次（进食前至少 1 小时或进食后 3 小时）。
• 持续使用 MODEYSO 直至病情进展或出现不可接受的毒性。

表1：儿科患者基于体重的推荐剂量

【不良反应】

最常见（≥20%）的不良反应是疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛。最常见（≥2%）的3级或4级实验室异常是淋巴细胞减少、钙降低和丙氨酸氨基转移酶升高。

【药理作用】
Dordaviprone 是线粒体酪蛋白水解蛋白酶 P (ClpP) 的蛋白酶激活剂。
Dordaviprone 还能抑制多巴胺 D2 受体。
携带 H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤与 H3 K27 三甲基化的丧失相关。体外实验中，在 H3 K27M 突变型弥漫性胶质瘤模型中，Dordaviprone 激活了整合应激反应，诱导细胞凋亡，并改变了线粒体代谢，导致组蛋白 H3 K27 三甲基化恢复。

Dordaviprone 在 H3 K27M 突变型弥漫性胶质瘤的细胞实验和体内模型中均表现出抗肿瘤活性。

【贮藏】

储存温度为 20°C 至 25°C；允许温度波动范围为 15°C 至 30°C。

信息来源：

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION for Modeyso (2025年8月6日版）