治疗药物：

• 艾美赛珠单抗emicizumab（Hemlibra®，也称为 ACE 910 ）：它可用于预防或减少 A 型血友病患者的出血发作频率。该治疗产品可通过皮下注射给药。
• DDAVP® or Stimate® (Desmopressin Acetate)：这是类似于体内自然产生的激素的药物。药物从身体组织中储存的因子 VIII (8) 中释放出来。对于轻度和某些中度血友病患者，这可以提高患者自身的因子 VIII (8) 水平，这样他们就不必使用凝血因子来止血。 DDAVP® 可通过静脉给药，Stimate® 可通过喷鼻剂给药。
• Amicar®（Epsilon 氨基己酸）：这是一种可以通过静脉或口服（作为药丸或液体）给药的药物。它可以防止血凝块分解，从而形成更坚硬的凝块，并且通常用于口腔出血或拔牙后的出血，因为它会阻止唾液（唾液）中发现的一种分解凝块的物质。
• ALTUVIIIO：2023年02月23日，美国批准上市（商品名:ALTUVIIIO），本品是赛诺菲新型 VIII因子疗法；是第一个也是唯一一个每周给药一次预防治疗A型血友病药物，可提供显著的出血保护。
• Roctavian：2023年06月30，美国批准上市（商品名:Roctavian），本品是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗先天性凝血因子VIII缺乏（活性<1IU/d）且体内无腺相关病毒血清型5预先抗体（AAV5）的成人重度A型血友病。它首个获FDA批准治疗严重血友病A患者的一次性基因疗法。
• Hemgenix：2022-11-22，美国FDA批准上市（商品名：Hemgenix ），本品是一种基于腺病毒载体的基因疗法，首款一次性基因疗法，用于治疗B型血友病的基因疗法。
• Beqvez：2024-04-25，美国FDA批准上市（商品名：Beqvez），美国FDA批准治疗B型血友病第二种一次性基因疗法。适用于治疗中度至重度B型血友病（先天性因子IX缺乏症）成人患者。