【适应症】
本品是一种基于腺病毒载体的基因疗法，用于治疗成人B型血友病，这些患者：
-目前使用因子 IX 预防治疗，或
-当前或历史上有危及生命的出血，或
-有反复的、严重的自发性出血事件

【推荐剂量】
推荐剂量为2x10¹³gc/kg，根据患者实际体重计算剂量（见下表）；静脉输注给药，一次性给药。


【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥5%）是 ALT升高、头痛、血液肌酸激酶升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、不适和AST升高。

【药理作用】
本品是一种基于腺相关病毒血清型5（AAV5） 的基因疗法，旨在传递编码人类凝血因子IX的Padua变体（hFIX-Padua）的基因拷贝。单次静脉输注本品导致B型血友病患者的细胞转导和循环因子IX活性增加。

【贮藏】
 -在2°C - 8°C温度下冷藏运输和存放。
-本品需在原包装内密封保存直至使用。
-避光保存，直至稀释和给药。
-切勿冷冻。
-稀释后的药液需在15°C -25°C温度下且避光保存在输液袋中。
-稀释后的药液需在24小时内完成给药。



参考链接：https://www.fda.gov/media/163467/download?attachment