【适应症】
本品是一种水解溶酶体鞘磷脂特异性酶,适用于治疗成人和儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中枢神经系统症状。
【推荐剂量】
成人:
-起始剂量:0.1mg/kg,静脉输注,每2周给药1次,剂量递增详见【剂量调整】
-维持剂量:3mg/kg,静脉输注,每2周给药1次。
儿童:
-起始剂量:0.03mg/kg,静脉输注,每2周给药1次,剂量递增详见【剂量调整】
-维持剂量:3mg/kg,静脉输注,每2周给药1次。
【不良反应】
-成人患者:
最常见的不良反应(发生率≥10%)是头痛、咳嗽、腹泻、低血压和眼充血。
-儿科患者:
最常见的不良反应(发生率≥20%)是发热、咳嗽、腹泻、鼻炎、腹痛、呕吐、头痛、荨麻疹、恶心、皮疹、关节痛、瘙痒、疲劳和咽炎。
【药理作用】
ASMD是一种鞘磷脂酶 (ASM)活性降低导致的溶酶体贮积病,由鞘磷脂中的磷酸二酯酶1基因致病变异引起。ASM 将鞘磷脂降解为神经酰胺和磷酸胆碱。ASM 缺乏会导致鞘磷脂的溶酶体内贮积(以及胆固醇和其他细胞膜脂质)在各种组织中。本品提供了一个ASM的外源性来源。本品预计不会穿过血脑屏障或调节中枢神经系统ASMD的症状。
【贮藏】
-在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏保存。
-切勿冷冻
参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761261s002lbl.pdf