奥利帕达酶(olipudase alfa-rpcp)简介及上市情况

奥利帕达酶（通用名：olipudase alfa-rpcp）是赛诺菲（Sanofi）旗下Genzyme公司研发的一种创新酶替代疗法，用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD），也称尼曼匹克病B型。该病是一种罕见的遗传代谢病，患者体内缺乏酸性鞘磷脂酶，导致脂质在肝脏、脾脏、肺部等器官内异常积累，进而引发器官功能障碍。奥利帕达酶通过补充缺失的酶活性，帮助分解堆积的脂质，显著改善患者的临床症状。

2022年8月31日，奥利帕达酶获得美国FDA批准上市，成为首个用于治疗ASMD的酶替代疗法。该药物适用于治疗成人和儿童患者的非中枢神经系统症状。2022年3月，奥利帕达酶获得日本厚生劳动省批准上市，用于治疗ASMD的非中枢神经系统症状。2022年6月，欧洲药品管理局（EMA）批准奥利帕达酶用于治疗ASMD的非中枢神经系统症状。

奥利帕达酶尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。

奥利帕达酶作为全球首个用于治疗ASMD的酶替代疗法，已在美国、日本和欧盟获得上市批准，为ASMD患者提供了新的治疗选择。尽管在中国尚未获得正式上市批准，但通过海南博鳌乐城的先行先试政策，患者仍可获得该药物的治疗。随着全球对罕见病关注度的提升，预计奥利帕达酶将在更多国家和地区获得批准，造福更多ASMD患者。

参考资料：https://www.xenpozyme.com/

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