奥利帕达酶(olipudase alfa-rpcp)价格和购买渠道
时间:2025.07.01作者:医学编辑 浏览次数:87
奥利帕达酶在国内尚未上市,这给有需求的患者出了个大难题。患者无法在国内直接购买本品,但可以借助正规的海外渠道购买。在海外,奥利帕达酶4mg静脉注射用粉针剂,一支的成本就约达1628美元。
奥利帕达酶是一种用于治疗罕见遗传性疾病——成人及儿童慢性非神经型酸性鞘脂沉积病(ASMD, Acid Sphingomyelinase Deficiency,也称尼曼-匹克病B型)的酶替代疗法药物。
奥利帕达酶的活性成分olipudase alfa是一种重组人酸性鞘脂酶,通过静脉输注方式给药。其主要作用是替代患者体内缺失或功能不足的ASM酶,促进体内鞘脂的分解代谢,从而减少鞘脂在组织器官的异常沉积,改善器官功能,减轻临床症状。
奥利帕达酶适用于诊断明确的成人及儿童慢性非神经型酸性鞘脂沉积病患者,特别是表现出脾肿大、肝肿大及肺功能异常等症状的患者。
在多项临床试验中,奥利帕达酶表现出显著疗效。研究显示,经过持续治疗后,患者的脾脏和肝脏体积明显缩小,肺功能有所改善,血液生化指标趋于正常。此外,患者的生活质量和活动能力也有明显提升。治疗的安全性和耐受性总体良好,常见不良反应包括输注相关反应,如发热、寒战、头痛等,多为轻中度,经过对症处理或调整剂量后可控。
参考资料:https://www.xenpozyme.com/
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