奥利帕达酶(olipudase alfa-rpcp)是一种酶替代疗法药物，专门用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD），俗称尼曼匹克病B型。这种罕见的遗传代谢病由于患者体内缺乏功能正常的酸性鞘磷脂酶，导致脂质异常积累，影响肝脏、脾脏、肺部等多个器官功能，严重时危及生命。奥利帕达酶通过补充缺失的酶活性，帮助分解积累的脂质，改善患者病情。
临床研究显示，奥利帕达酶能够显著减少患者肝脾肿大，改善肝脏和脾脏功能。研究中，患者经过数月治疗后，肝脏和脾脏体积明显缩小，相关的血液学指标如血小板数量也得到改善，降低了因脾功能亢进导致的血小板减少风险。
肺部是ASMD受累的重要器官之一。奥利帕达酶治疗能有效改善患者的肺功能，提升肺活量和气体交换能力，减轻呼吸困难和肺部病变，改善生活质量。
使用奥利帕达酶治疗后，患者体内异常堆积的脂质水平显著下降，相关生化指标得到改善，显示药物在体内代谢平衡的恢复上具有积极作用。
奥利帕达酶总体耐受性良好。尽管部分患者可能出现输注相关反应，如发热、寒颤、过敏反应等，但通过合理的剂量递增方案和临床监护，这些不良反应通常可以得到有效控制。长期随访表明，患者持续使用奥利帕达酶能维持临床获益。
患者在接受奥利帕达酶治疗后，临床症状如疲劳、呼吸困难等得到缓解，身体功能和活动能力得到改善，从而显著提升生活质量。
参考资料：https://www.xenpozyme.com/
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