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治疗药物:
1、免疫抑制剂:
  • 利妥昔单抗(Rituximab):利妥昔单抗通过选择性耗竭B淋巴细胞而降低ADAMTS13抑制物或IgG抗体滴度,有效恢复血浆ADAMTS13活性。iTTP急性发作期使用利妥昔单抗可提升治疗有效率、降低早期死亡率、减少复发率、延长缓解期。
  • 卡普赛珠单抗(Caplacizumab):普赛珠单抗可阻断VWF A1区与血小板糖蛋白GPⅠb结合作用,阻止血小板-VWF相互作用并防止小动脉和毛细血管内微血栓形成、减少终末器官损害。卡普赛珠单抗在TTP发病早期使用可以最大获益。但卡普赛珠单抗并不能纠正ADAMTS13缺乏,也不能清除ADAMTS13自身抗体。
  • 硼替佐米:对利妥昔单抗无效或复发的iTTP患者可选用,硼替佐米通过阻止ADAMTS13自身抗体产生发挥治疗作用。
  • 环孢素A:对利妥昔单抗无效或复发的iTTP患者可选用,环孢素A常用剂量为3~5 mg·kg−1·d−1,根据血浆浓度调整剂量。
2、重组人ADAMTS13蛋白:
  • Adzynma(recombinant-krhn)于2023年11月9日,美国FDA批准上市。它是首个获得美国FDA批准的重组ADAMTS13(rADAMTS13)蛋白,旨在通过替换缺陷的 ADAMTS13 酶来解决先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者未满足的医疗需求。

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