【适应症】
本品是一种人重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白酶，用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。

【推荐剂量】
-预防性治疗：
每次40 IU/kg（患者的体重），每隔一周一次，静脉输注给药，输注速率为2-4ml/分。根据患者的临床反应，给药频率可调整至每周一次，每次40 IU/kg。
-按需治疗：
急性发作按需治疗的剂量指南如下：
第一天剂量：40 IU/kg，静脉输注。
第二天剂量：20 IU/kg ，静脉输注。
第三天及后续剂量：15 IU/kg，每日1次，静脉输注，持续用药直至患者急性发作症状缓解两天后。

【不良反应】
最常见的不良反应（发生率>5%）是头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。

【药理作用】
本品是内源性重组形式的ADAMTS13。ADAMTS13是一种锌依赖性细胞外基质金属蛋白酶家族，ADAMTS13的间隔区结构域在VWF的识别和蛋白水解切割中起着重要作用，从而减少VWF的血小板结合性和形成微小血栓的倾向。

【贮藏】
-在2-8°C冷藏保存36个月；
-在不超过30°C室温下，最长保存6个月。
-本品一旦放置室温下保存，切勿再次返回冰箱内冷藏。
-本品超过保质期，请勿使用。
-切勿冷冻
-请在原包装盒内保存，并且要严格避光保存。
-在室温下，复溶后的药液需立即或3小时内使用，否则，请丢弃未使用的药液。
-如发现药液出现浑浊或有颗粒，请勿使用。

参考链接：https://www.fda.gov/media/173756/download?attachment