ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）-Adzynma治疗cTTP效果怎么样

问题解答：

ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）-Adzynma作为全球首个获批用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的酶替代疗法药物，在治疗cTTP方面效果显著。它通过补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，有效阻断血栓形成。对于确诊cTTP的患者，尤其是反复发作或存在严重并发症风险者，Adzynma能提供长期、稳定的治疗方案。在预防性治疗中，每2周静脉注射一次，剂量40 IU/kg，输注速率2-4mg/分钟，可维持ADAMTS13酶活性，预防血栓事件，减少急性发作频率。若出现急性发作情况，也有相应的按需给药方案，能快速控制血栓形成，缓解急性症状，缩短病程，为cTTP患者带来新的治疗希望。

参考资料：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/adzynma