关于ADAMTS13重组蛋白酶（商品名：阿帕达酶α，英文：Adzynma）的副作用情况

Adzynma（阿帕达酶α）是一种重组ADAMTS13蛋白酶，专门用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的儿童和成人患者。cTTP是一种罕见的遗传性疾病，由ADAMTS13基因突变引起，导致患者体内缺乏或完全缺失ADAMTS13蛋白酶活性。这种酶的缺失会引发全身小血管中异常血栓的形成，阻碍血液流向重要器官，造成器官损伤。同时，过度凝血会消耗血小板，导致血小板减少症，增加出血风险。

患者还可能出现皮肤紫癜，即皮下小出血点形成的紫色斑点。此外，cTTP会加速红细胞破坏，引发微血管病性溶血性贫血，表现为疲劳、虚弱和呼吸急促等症状。Adzynma通过补充患者体内缺失的ADAMTS13蛋白酶，帮助恢复正常的凝血功能，从而减少血栓形成并改善相关症状。

尽管Adzynma在治疗cTTP方面具有重要价值，但使用过程中可能出现一些不良反应。最常见的副作用包括头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐，这些反应的发生率通常超过5%。头痛和偏头痛可能影响患者的日常活动，而胃肠道症状如腹泻、腹痛、恶心和呕吐可能引起不适。上呼吸道感染可能表现为咳嗽、鼻塞或喉咙痛，而头晕则可能增加跌倒风险，尤其是老年患者。虽然这些不良反应大多为轻至中度，但患者在接受治疗期间仍需密切监测，并在出现不适时及时与医生沟通，以便调整治疗方案或采取适当的对症处理。

总体而言，Adzynma为cTTP患者提供了一种重要的替代治疗选择，能够有效改善凝血功能并减少疾病发作的风险。然而，医生在处方时应权衡其疗效与潜在的不良反应，确保患者获得最佳的治疗效果和安全性。

参考链接：https://www.drugs.com/adzynma.html

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