ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）-Adzynma适合哪些人群使用？

问题解答：

ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）-Adzynma主要适用于确诊为先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的患者。这类患者因ADAMTS13酶活性缺失，导致血管性血友病因子（vWF）多聚体无法分解，形成微血管血栓，引发血小板减少、溶血性贫血及神经损伤等症状。对于反复发作或存在严重并发症风险的患者，Adzynma是理想的治疗选择。它有预防性用药和按需用药两种方案，可满足不同病情需求。而且，Adzynma的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实，临床试验包括2岁及以上的患者，该年龄组无需进行体重以外的额外剂量调整，所以儿童和成人cTTP患者都能从Adzynma的治疗中受益。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/adzynma