ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）-Adzynma目前已在国际市场获得监管批准，但在中国市场尚未上市。从全球药品审批进展来看，该药于2023年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个针对先天性血栓性血小板减少症（cTTP）的重组ADAMTS13酶替代治疗药物。这一批准标志着该领域从传统血浆治疗正式迈入重组蛋白精准治疗阶段。
在美国市场，Adzynma主要用于成人及儿童cTTP患者的预防性或按需治疗，其上市后被纳入罕见病管理体系。由于cTTP属于极为罕见的遗传性疾病，该药在定价、供应及使用管理上通常纳入专门的罕见病通道体系，而非普通药品流通路径。这种模式在欧美国家较为常见，有助于提高患者用药可及性。
相比之下，中国目前尚未批准Adzynma上市，也未纳入药品审评公开目录中的成熟阶段。这意味着国内患者暂时无法通过常规医院渠道获取该药。与此同时，由于其属于生物制剂且为重组蛋白药物，其审批流程通常较为严格，需要完整的本地临床数据支持，因此进入中国市场的周期可能较长。
从全球药物发展趋势来看，类似Adzynma这样的罕见病创新药通常遵循“先欧美上市、后逐步进入其他市场”的路径。未来若进入中国市场，可能会通过优先审评或罕见病通道推进，但目前仍处于未上市阶段。整体来看，其国际应用已进入临床阶段，而国内仍属于引入前期。
关键词标签：Adzynma中国上市、ADAMTS13 FDA批准、cTTP新药、罕见病酶替代治疗、中国未上市药物
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Apadamtase_alfa
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