贝蒂格洛根（betibeglogeneautotemcel）是一种一次性基因疗法，用于治疗需要定期输血的患者的β-地中海贫血（也称为重型β-地中海贫血或库利贫血）。β-地中海贫血是由β-珠蛋白基因改变引起的，这种改变导致身体产生的β-珠蛋白减少或没有产生。贝蒂格洛根是专门为每个患者制造的，使用患者自

蓝鸟生物的基于细胞的基因疗法贝蒂格洛根（betibeglogeneautotemcel）以Zynteglo上市，也可称为beti-cel，最初由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗需要定期红细胞输注的成人和儿童β-地中海贫血患者（输血依赖型地中海贫血；该决定基于两项证明临床疗效和安全性的临床

贝蒂格洛根（betibeglogeneautotemcel）是一种一流的一次性离体LVV基因疗法，被批准用于治疗需要定期红细胞（RBC）输血的成人和儿童患者的β-地中海贫血。贝蒂格洛根的工作原理是将修饰形式的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能副本添加到患者自身的造血（血液）干细胞中，

贝蒂格洛根（betibeglogeneautotemcel）是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人和儿童β-地中海贫血患者。它作为自体静脉输注给药，剂量取决于接受者的体重。贝蒂格洛根这种药物是用患者自身的血液干细胞制备的。它通过帮助患者的身体产生足够的红细胞来

贝蒂格洛根（betibeglogeneautotemcel）适用于治疗12岁及以上的输血依赖性β地中海贫血患者，这些患者不具有β0/β0基因型，适合进行造血干细胞移植，但无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配的相关造血干细胞供体。贝蒂格洛根是从每个受者的血液中收集的干细胞单独制成的，并且只能给受者使用

贝蒂格洛根（betibeglogeneautotemcel）于2022年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是美国首个用于治疗β-地中海贫血患者的体外慢病毒载体基因疗法。贝蒂格洛根是一种自体基因疗法，将β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白）的功能副本添加到造血干细胞中，以治疗β-地中海贫

贝蒂格洛根（betibeglogeneautotemcel）是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人和儿童β-地中海贫血患者。β-地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，其特征是成人血红蛋白生成显著减少或缺失。最严重的β-地中海贫血患者会

贝蒂格洛根（betibeglogeneautotemcel）是一种用于静脉输注的细胞悬液，由多达四个输液袋组成，其中含有2.0-20×10^6个细胞/mL悬浮在冷冻保存溶液中。在贝蒂格洛根的临床研究中，出现了血小板植入延迟、中性粒细胞植入失败的风险、插入致癌风险、过敏反应、抗逆转录病毒和羟基脲的使用

一、名称：betibeglogeneautotemcel、贝蒂格洛根、ZYNTEGLO二、适应症：贝蒂格洛根（betibeglogeneautotemcel）适用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人和儿童β-地中海贫血患者。三、用法用量：贝蒂格洛根仅限自体使用。仅供一次性单剂量静脉注射使用。1、