胶质母细胞瘤存在 IDH 突变，患者可以选用艾伏尼布/拓舒沃来治疗吗？

文章摘要：艾伏尼布（Ivosidenib）是一种针对IDH1突变的靶向抑制剂，在IDH1突变型胶质瘤中有早期临床研究数据，但尚未获批用于胶质母细胞瘤。能否使用，需要结合肿瘤病理分型、IDH突变类型及临床证据判断。

1. 艾伏尼布为什么可能对IDH突变型脑胶质瘤有效？

艾伏尼布商品名为拓舒沃（Tibsovo），是一种口服选择性IDH1突变抑制剂。IDH1突变可能导致肿瘤细胞异常产生2-羟基戊二酸（2-HG），促进细胞代谢和表观遗传异常。艾伏尼布通过抑制突变IDH1，降低2-HG生成，从而干预肿瘤相关信号。

2. IDH突变型胶质母细胞瘤是否适合使用？

根据2021年WHO中枢神经系统肿瘤分类，原先部分被称为IDH突变型胶质母细胞瘤的肿瘤，现在归类为4级IDH突变型星形细胞瘤。真正的胶质母细胞瘤通常指IDH野生型。因此，患者需要明确病理诊断，不能仅凭报告出现IDH突变就认定适合艾伏尼布。

3. 艾伏尼布治疗脑胶质瘤有临床研究吗？

2020年发表的一项I期研究纳入66例IDH1突变型晚期胶质瘤患者：

- 非强化型胶质瘤患者35例，中位无进展生存期为13.6个月。

- 强化型胶质瘤患者31例，中位无进展生存期为1.4个月。

- 非强化型患者疾病稳定率为85.7%，强化型患者为45.2%。

这提示艾伏尼布对部分非强化型IDH1突变胶质瘤可能具有疾病控制作用，但不能据此证明其对4级IDH突变型星形细胞瘤具有确定疗效。

4. 为什么不能直接将艾伏尼布用于所有IDH突变脑肿瘤？

- 艾伏尼布主要针对IDH1突变，并非针对所有IDH2突变，如急性髓细胞白血病（AML）。

- 该药穿透血脑屏障的能力相对有限。

- 不同级别胶质瘤的生物学特征和治疗反应存在差异。

- 目前尚缺乏足够的III期研究证据支持其作为胶质母细胞瘤标准治疗。

参考资料：JCO：Ivosidenib治疗IDH1突变型晚期胶质瘤研究https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7527160/

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年11月4日